>  > 

“棚”与“篷”(杜老师语文信箱)

 小编点评⚩
❥♸🅾李君如:发展新质生产力:关键在人才,基础在教育,塑造主流舆论新格局,安徽庐州木雕非遗传人修复百座祠堂 传承面临后继无人

漏财的4个坏习惯,希望你一个也没有!最新版截图

入市即满租!将存量物业盘活为保租房,万科泊寓与建万基金助力新市民安居乐业截图人民网三评“霸停风波”之一:和解胜过“纠结”截图荆门至荆州高铁正式开通,湖北实现“市市通高铁”截图上海博物馆12月新展来啦!哪一个是你心头好?截图罕见硬刚,中国这次再无可退,历史性强硬截图

bet360体育亚洲官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起bet360体育亚洲官网入口,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示bet360体育亚洲官网入口,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

为想干者搭台 让能干者出彩2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 61史哲雁l

    平台经济领域反垄断指南发布🔗⚒

    2024/12/10  推荐

    187****4060 回复 184****2088:美媒:俄榛树导弹将令西方做噩梦➪来自赣州

    187****9012 回复 184****3204:沪昆交流合作新平台:上海市昆明商会成立🦐来自萧山

    157****7558:按最下面的历史版本⚏🦊来自兰州

    更多回复
  • 2193国达有169

    彭斯警告特朗普绝不可与中国为敌🖖❂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:韩国2024年度成语公布:“跳梁跋扈”🌆来自高邮

    158****2162:EPA(美国环保局):关于甲醛与室内空气质量😧来自昭通

    158****8076 回复 666👊:中韩同意深化产业链供应链合作⛩来自遂宁

    更多回复
  • 470池烟东hg

    首条规模化民航轮胎生产线投产,可满足国内40%需求量⛿❁

    2024/12/08  不推荐

    娄茗绍dg:徐小明:等突破(1205)👹

    186****5256 回复 159****7039:澳大利亚江苏总会在悉尼举办欢庆新年联欢晚会☐

多举措让建筑垃圾“变废为宝”(新视点)热门文章更多

相关专题

最新专题