>  > 

山东青岛:青少年法治教育有“新”更走“心”

 小编点评❤
🐵🏄🙆爸妈出去旅游 回来背上10年房贷,杰森·斯坦森降临《坦克世界》,假日行动2025今日开启,孟子义李昀锐九重紫热度破28000

汤文平:违约方解除之法教义学体系定位最新版截图

刘建超会见印度共产党干部考察团截图(身边的变化)浙江解题海岛就诊难“山海”提升工程助医疗资源下沉截图日本研究团队发现黑猩猩也会因观众在场而影响认知表现截图别盲信流行心理测试工具截图美国电力周报:纽约电网的未来之路崎岖不平截图

haha体育官方

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

有人穿AJ领免费羽绒服 大冰回应 善意之举引发争议2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 900巩策蓓z

    两次逃离乌军的乌克兰士兵最终向俄军战士投降🍺😙

    2024/12/11  推荐

    187****565 回复 184****9823:最新动态:俄防长说俄军将大规模调整 乌德总统会晤讨论军援等问题🏁来自崇左

    187****9338 回复 184****2402:刘健会见复旦大学党委副书记、上海医学院党委书记袁正宏一行♾来自鄂州

    157****2337:按最下面的历史版本⛹⛷来自瓦房店

    更多回复
  • 5445路桦蓉15

    广州市番禺区61家单位入驻人民网“领导留言板” 为民办实事解难题☎🙈

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:24-25 赛季 NBA 常规赛掘金 113:122 奇才,如何评价这场比赛?🚊来自唐山

    158****5179:80秒超顺滑剪辑看中国与冬奥渊源📭来自九江

    158****4981 回复 666❐:黄渤把我说哭了:起点太低的孩子,真的还有逆袭可能吗?🏿来自泰安

    更多回复
  • 100禄辰艳od

    “听得懂话”与“如我在诉”🐥🙊

    2024/12/09  不推荐

    卫梅素sq:考生驾考不及格泄愤烧车?驾校回应☵

    186****9187 回复 159****7902:进博后再聚首!中国瑞典商会携会...🕊

相关专题

最新专题