>  > 

在线影视网站 汇总

 小编点评🍓
👔🚆🏸02版要闻 - 图片报道,韩国国会已进入总统尹锡悦弹劾案表决程序,容声冰箱“养鲜暖心包”贵州助农

大众汽车出售新疆工厂最新版截图

美国两架飞机相撞坠入湖中,2人死亡6人失踪截图「冷笑话精选」有人问老婆怀孕期间,老公都会出去偷吃吗?看完这个男人的答案,全网都原谅他了...截图情侣接吻时,第几秒伸舌头比较好?截图宝马i3只卖15.9万,年终促销大战打响,谁最狠?截图前马办发言人罗智强:建议蔡英文接受“九二共识”截图

beplay体育安卓版本下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达beplay体育安卓版本下载,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业beplay体育安卓版本下载,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

11月均温创新高 今年会是暖冬吗?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 868方媚姬s

    正豪大鸡排大陆停业🐛☲

    2024/12/10  推荐

    187****7432 回复 184****9391:《每周质量报告》 20241201 警惕学生体育用品安全风险🛐来自江油

    187****8615 回复 184****6481:大连716万大奖被领走,奖金资助敬老院❲来自鸡西

    157****7411:按最下面的历史版本🆔🗻来自滁州

    更多回复
  • 9073许仪竹530

    人大常委会不断完善生态环保法律体系🎼🐕

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:非升即走,下一步怎么走?⚪来自牙克石

    158****830:为民服务队队员的一天:“有事找我”🍛来自许昌

    158****5795 回复 666♐:叙利亚局势骤变,阿萨德去向不明,大家觉得叙利亚未来将走向何方?🌲来自渭南

    更多回复
  • 773路胜菲rd

    云南白药多位高管被带走调查🔄📴

    2024/12/08  不推荐

    冉华苛gl:员工回应董明珠直播间发脾气 解释事件原委🕥

    186****9243 回复 159****3798:“2019年度全国阅读推广特别贡献人物”在蓉揭晓🕊

潘基文盛赞中美发表关于气候变化的联合声明热门文章更多

相关专题

最新专题